世界首个遗传性血液疾病基因疗法在英国获批

　　

　　

　　英国药品监管机构批准了一项全球首创的基因疗法，有望治愈两种遗传性血液疾病。

　　这种名为Casgevy的治疗镰状细胞病和地中海贫血的药物，是首个获准使用基因编辑工具Crispr的药物。Crispr的发明者因此在2020年获得了诺贝尔奖。

　　英国药品和保健产品监管局(MHRA)表示，“在对其安全性、质量和有效性进行严格评估后”，该疗法适用于12岁及以上的患者。

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　　镰状细胞病和地中海贫血都是由血红蛋白基因错误引起的遗传病，血红蛋白是红细胞在体内携带氧气的物质。

　　镰状细胞病在非洲或加勒比家庭背景的人群中特别常见，而地中海贫血主要影响地中海、南亚、东南亚和中东血统的人群。

　　镰状细胞病的症状包括非常剧烈的疼痛、严重和危及生命的感染以及贫血。

　　患有地中海贫血的人可能会有严重的贫血。患者通常需要每三到五周输血一次，同时还要定期注射和用药。

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　　Casgevy的工作原理是编辑患者骨髓干细胞中的缺陷基因，使身体产生功能正常的血红蛋白。

　　为了使其发挥作用，干细胞从骨髓中取出，在实验室中进行编辑，然后注入患者体内，具有治愈人类的潜力。

　　MHRA表示，临床试验发现Casgevy使大多数人恢复了健康的血红蛋白生产。

　　在镰状细胞病的临床试验中，在一项分析中，29名患者中有28名(97%)在治疗后至少12个月内没有剧烈疼痛。

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　　在地中海贫血的临床试验中，42名患者中有39名(93%)在治疗后至少12个月内不需要输血。

　　其余三名患者的红细胞输注需求减少了70%以上。

　　MHRA医疗质量和获取临时执行主任朱利安·比奇(Julian Beach)表示，这两种疾病“都是痛苦的、终生的疾病，在某些情况下可能是致命的”。

　　他补充说:“到目前为止，骨髓移植是唯一的永久性治疗选择。骨髓移植必须来自匹配密切的捐赠者，并且有排斥反应的风险。”

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　　MHRA表示，临床试验发现Casgevy使大多数人恢复了健康的血红蛋白生产。

　　在镰状细胞病的临床试验中，在一项分析中，29名患者中有28名(97%)在治疗后至少12个月内没有剧烈疼痛。

　　在地中海贫血的临床试验中，42名患者中有39名(93%)在治疗后至少12个月内不需要输血。

　　其余三名患者的红细胞输注需求减少了70%以上。

　　MHRA医疗质量和获取临时执行主任朱利安·比奇(Julian Beach)表示，这两种疾病“都是痛苦的、终生的疾病，在某些情况下可能是致命的”。

　　他补充说:“到目前为止，骨髓移植是唯一的永久性治疗选择。骨髓移植必须来自匹配密切的捐赠者，并且有排斥反应的风险。”