令人兴奋的新干细胞注射治疗的临床试验显示有望停止多发性硬化症

　　一项涉及欧洲和美国专家的合作研究发现，干细胞治疗似乎可以保护多发性硬化症患者的大脑免受进一步损害。

　　在首次人体临床试验中，研究人员发现，注射干细胞的患者没有表现出残疾增加或症状恶化。

　　这项前景光明的研究发表在《细胞干细胞》杂志上，有望为进一步的临床试验提供治疗进展性多发性硬化症的方法。

　　全球有超过200万人患有多发性硬化症，虽然目前可用的一些治疗方法可以降低复发的严重程度和频率，但三分之二的患者在诊断后的25至30年内仍会过渡到使人虚弱的继发性进展阶段。

　　与红斑狼疮、肌萎缩侧索硬化症和克罗恩病一样，多发性硬化症是一种自身免疫性疾病，其特点是人体免疫系统攻击并破坏髓鞘——神经纤维周围组织的保护鞘，破坏大脑和脊髓周围的信息传递。

　　一种被称为小胶质细胞的免疫细胞可以攻击进行性多发性硬化症的中枢神经系统，导致慢性炎症和神经细胞损伤。

　　最近涉及干细胞移植的科学进展提高了人们的期望，即可以开发治疗方法来帮助改善这种损害。

　　此前，剑桥大学新研究小组在老鼠身上进行的实验表明，皮肤细胞被重新编程为脑干细胞，并移植到神经系统中，有助于减少炎症，甚至可能有助于修复由多发性硬化症引起的损伤。

　　这项最新研究的研究小组由来自英国、美国、瑞士和意大利的专家组成，他们完成了世界上第一个早期临床试验，将神经干细胞注射到从意大利两家医院招募的15名继发性多发性硬化症患者的大脑中。

　　除了剑桥大学，研究小组还在米兰-比可卡大学、意大利的索费伦扎之家和圣玛丽亚特尼医院、瑞士卢加诺的Ente Ospedaliero Cantonale医院和美国科罗拉多大学进行了试验。

　　移植患者随访12个月。全年未观察到与治疗有关的死亡或严重不良事件。副作用是轻微的，短暂的，可逆的。

　　在临床试验开始时，所有患者都有高度的残疾——例如，他们被轮椅束缚着——但在12个月的观察期间，他们没有表现出残疾的增加或症状的恶化。没有患者表现出复发或临床进展的症状，这表明病理具有相当的稳定性。

　　一组患者也被评估了与疾病进展相关的脑组织体积的变化，发现注射干细胞的剂量越大，随着时间的推移，脑组织体积的减少越小。

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　　研究人员推测，这可能是由于干细胞移植抑制了炎症。

　　剑桥大学的Stefano Pluchino教授是这项研究的共同负责人，他承认，尽管这项研究有局限性，但研究结果非常有希望。

　　“我们迫切需要为继发性进展性多发性硬化症开发新的治疗方法，我对我们的发现感到非常兴奋，这是开发治疗多发性硬化症的细胞疗法的一步，”他说。

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　　“我们认识到我们的研究有局限性:这只是一项小型研究，例如免疫抑制剂药物可能会产生混淆效应，但我们的治疗是安全的，其效果持续了12个月的试验，这意味着我们可以进入下一阶段的临床试验。”

　　来自米兰-比可卡大学(University of milan - bicocca)的该研究的另一位联合负责人安吉洛·维斯科维(Angelo Vescovi)教授补充说，将脑干细胞的发现转化为这项实验花了近30年的时间，他说这将为“即将到来的”更广泛的研究“铺平道路”。